記者獲悉，4月23日，基石藥業(yè)(02616.HK)宣布，國家藥品監(jiān)督管理局已受理胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)同類首創(chuàng)精準靶向藥avapritinib的新藥上市申請，涵蓋兩個適應(yīng)癥。

    據(jù)了解，這是基石藥業(yè)首個獲國家藥監(jiān)局受理的新藥上市申請，標志著基石藥業(yè)商業(yè)化進程邁出重要一步。針對這款創(chuàng)新藥物，基石藥業(yè)還正在大中華區(qū)積極推進其在三線GIST和晚期系統(tǒng)性肥大細胞增多癥(SM)的研發(fā)和商業(yè)化。

    基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“在avapritinib獲美國FDA批準上市僅三個月后，基石藥業(yè)已分別在大陸和中國臺灣遞交avapritinib的新藥上市申請，希望能盡快將這款同類首創(chuàng)的精準靶向藥物帶給大中華區(qū)的晚期GIST患者。隨著公司向商業(yè)化轉(zhuǎn)型的步伐不斷加速，未來幾個月中，基石藥業(yè)還將在中國遞交多個重要產(chǎn)品針對多種適應(yīng)癥的新藥上市申請。”

    在中國，每年約有3萬新診斷GIST患者，其中約90%的GIST的發(fā)生與KIT或PDGFRA基因突變有關(guān)。已公布的NAVIGATOR研究數(shù)據(jù)顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變(包括D842V突變)的晚期GIST患者中總緩解率(ORR)達86%，avapritinib在四線GIST患者中ORR達22%，且不良反應(yīng)大多為1級或2級。

    目前基石藥業(yè)正在開展的中國I/II期橋接研究的初步數(shù)據(jù)顯示，中國GIST晚期患者的安全性及藥代動力學特征數(shù)據(jù)均與NAVIGATOR全球研究數(shù)據(jù)一致，耐受性良好。

    北京大學腫瘤醫(yī)院副院長、消化腫瘤內(nèi)科主任、avapritinibGIST中國研究的主要研究者沈琳教授表示：“Avapritinib在PDGFRA外顯子18突變的晚期GIST，和在四線治療的GIST患者中，均表現(xiàn)出了非常好的抗腫瘤活性，且安全性和耐受性良好。由于現(xiàn)有的療法患者獲益極為有限，所以這兩類GIST患者具有高度未滿足的治療需求。”

    據(jù)介紹，Avapritinib是一款強效、高選擇性的在研口服KIT和PDGFRA抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴BlueprintMedicines開發(fā)。基石藥業(yè)已與BlueprintMedicines達成獨家合作和授權(quán)，獲得了包括avapritinib在內(nèi)的多款藥物在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。今年1月，F(xiàn)DA已批準其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，成為目前首個且唯一在美國上市的GIST精準靶向藥。

    2020年，基石藥業(yè)的研發(fā)和商業(yè)化將繼續(xù)積極高效推進。目前，作為全球III期試驗的一部分，基石藥業(yè)正在國內(nèi)開展一項比較avapritinib和瑞戈非尼用于三線GIST的臨床研究，該研究的中國首例受試者給藥在2019年7月實現(xiàn)，且全球試驗招募已于2019年11月完成?；帢I(yè)預(yù)計于2020年第二季度將獲得該研究的全球試驗關(guān)鍵數(shù)據(jù)，并于2020年下半年在中國提交治療三線GIST的新藥申請。同時，基石藥業(yè)還計劃使用PATHFINDER研究中的國外數(shù)據(jù)，對用于治療晚期系統(tǒng)性肥大細胞增多癥(SM)的avapritinib潛在試驗豁免權(quán)與國家藥監(jiān)局進行溝通。

    分析人士稱，作為專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物的生物制藥公司，基石藥業(yè)在提升自身管理效率和研發(fā)實力的同時，積極拓展和深化外部合作，提升行業(yè)競爭力和公司價值，面對即將到來的產(chǎn)品上市，基石藥業(yè)正在加速布局產(chǎn)品商業(yè)化團隊建設(shè)，為公司的可持續(xù)增長奠定了基礎(chǔ)。

(張敏)